写于 2018-12-15 07:09:01| 凯发k8平台| 财政

(路透社) - 美国食品和药物管理局已指定BlueBird Bio Inc的血液病药物为突破性疗法,加快了治疗的发展进程

该公司的股票在盘前交易中上涨了近7%

突破性治疗指定基于初始试验数据,并授予可能比现有疗法更好地治疗严重疾病的药物

BlueBird的药物LentiGlobin旨在治疗β-地中海贫血 - 一种导致血液中血红蛋白水平降低的疾病

该疾病是由人β-珠蛋白基因突变引起的

血红蛋白水平低导致地中海贫血患者出现虚弱,疲劳等严重并发症

该疗法涉及将功能性人β-珠蛋白基因插入患者的干细胞中,然后将其重新植入患者体内

该治疗目前处于早期试验阶段

Amrutha Penumudi在班加罗尔的报道; Simon Jennings编辑